去年下半年迎難而上，諾華的CART療法在美國獲批上市質生產力。在人們?yōu)榭拱┬炉煼ㄕ駣^的同時適應性強，其價格也掀起了巨大的爭議。顯然先進的解決方案，盡管諾華只對在接受Kymriad治療一個月后出現(xiàn)療效的患者收取拓展，但47.5萬美元（折合人民幣超過300萬元）一個療程的天價，仍足以讓大批患者望而卻步宣講活動。

然而不斷進步，許多專業(yè)人士對這個“一次性治療”的定價卻并不驚訝，甚至表示并不算高效率。比如英國國家健康與護(hù)理研究所（NICE）的研究人員表示規模，CAR-T療法的價值其實可以高達(dá)50萬英鎊。如果將其用作骨髓移植的過度講道理，預(yù)計CAR-T能夠為患者提供平均8.82個質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）發展目標奮鬥，而目前的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)則為1.36個。如果試圖用其治愈疾病全面革新，CAR-T將提供11.18個 QALY作用，遠(yuǎn)高于按照傳統(tǒng)護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)給出的1.11個QALY。但無論如何它是如何的“物超所值”行業分類，如果連“門檻”都邁不進(jìn)，對患者而言便依然是零提高鍛煉。

難道發展邏輯，T細(xì)胞療法的成本真的不可能降低嗎凝聚力量？

并不一定！畢竟生活經(jīng)驗告訴我們聽得進，新事物總是在初生時為昂貴新的力量，隨著技術(shù)與流程的改進(jìn)，都有降低成本的潛力便利性。舉個簡單的例子全面展示，全基因組檢測在本世紀(jì)初還需要數(shù)十億美金，但不到二十年間深刻認識，這個數(shù)字已經(jīng)降到了萬分之一以下核心技術。如今，諾華的一個CART療程的價格能把全基因組測上個百來遍主動性。

那么T細(xì)胞療法究竟在哪些地方有降低成本的空間效高？讓我們一起來看一下！

通用CAR-T
目前基礎，諾華的CART療法并非“通用型”性能，而是使用自體CART來進(jìn)行。自體CART作為主流技術(shù)有著效果好對外開放、免疫不排斥等優(yōu)點技術創新，但其“個性化”的制備決定了過程復(fù)雜，也極大地拉高了價格資料。我們都知道設施，“量產(chǎn)”能夠極大地降低成本，所以堅定不移，如果異體CART療法組合運用，也就是“通用型”，能夠克服移植物抗宿主灿y而上。℅VHD）等不良反應(yīng)的話積極，必將成為降低療法成本的極大希望。
早在2015年堅持先行，Cellectis就已有過基于基因編輯技術(shù)的異體CAR-T療法的成功案例產業。預(yù)計Cellectis的異體CAR-T療法的一個供體可以提供高達(dá)500名患者的治療，因此成本將降低到諾華的1/5左右情況較常見。而就在今年七月可持續，來自Celyad的同種異體 CART 細(xì)胞產(chǎn)品在美國獲FDA批準(zhǔn)進(jìn)入臨床，這也是個非基因編輯的同種異體CART臨床項目體製。未來構建，相信異體CART療法能夠推進(jìn)T細(xì)胞治療的產(chǎn)業(yè)化，并大幅降低生產(chǎn)成本服務延伸。

基因編輯技術(shù)
除了少數(shù)非基因編輯的CAR-T療法外共創輝煌，自體性的T細(xì)胞療法需要從病人身上分離出免疫T細(xì)胞具有重要意義，然后用基因編輯技術(shù)，給T細(xì)胞加入一個能識別特定腫瘤細(xì)胞的元素大部分，令T細(xì)胞具有殺死該種腫瘤細(xì)胞的嵌合抗體強大的功能。這也意味著，基因編輯技術(shù)作為成本的環(huán)節(jié)之一解決方案，也有一定的降價空間優勢。尤其是2012年才報道的CRISPR，目前已獲得學(xué)術(shù)界廣泛認(rèn)可基礎。多家CRISPR技術(shù)研發(fā)公司已與各大制藥公司展開合作提供堅實支撐，有望改進(jìn)CART和TCRT免疫療法的安全性和有效性。

冷鏈物流
你能想象把于患者而言如此重要的細(xì)胞交給幫你送快遞上門的小哥們嗎經過？當(dāng)然不能簡單化。細(xì)胞保存條件遠(yuǎn)比普通物品苛刻，更不用說不容半點閃失的救命細(xì)胞了明確了方向。因此系統性，細(xì)胞治療公司基本都在建立自己的運輸體系來確保細(xì)胞的活性。顯而易見單產提升，這又是一項高昂但也許可避免的成本傳遞。比起各個公司自己建立冷鏈運輸體系，如果有專業(yè)的“醫(yī)學(xué)快遞”來統(tǒng)一負(fù)責(zé)勞動精神，無疑能夠為細(xì)胞治療公司大幅“減負(fù)”開展攻關合作。
事實上，在美國已經(jīng)有人將目光投向了這個領(lǐng)域預下達，UPS已專門成立了健康管理事業(yè)部的有效手段，其負(fù)責(zé)人認(rèn)為后勤運輸是CAR-T產(chǎn)業(yè)化的關(guān)鍵因素之一，可直接影響到臨床的應(yīng)答和療效方案。而中國較高的人口密度和越來越便捷的交通條件決定了快遞運輸行業(yè)相比國外有更多的先天優(yōu)勢關鍵技術，相信空白很快能夠得到填補(bǔ)。

分工精細(xì)化
假如十個人要做一百條褲子深入，是每人做十條比較快技術研究，還是把“做褲子”的流程分成十個工序，流水線作業(yè)比較快開展研究？顯然是后者姿勢。而且如果能夠依靠機(jī)器的幫忙，那么速度還會更快首要任務！“流水線”與“自動化”的概念從來都是改善效率的利器綠色化，即使是醫(yī)藥行業(yè)也不例外。如今，已經(jīng)有越來越多的大型企業(yè)將臨床前研究等研發(fā)環(huán)節(jié)外包給各個專做某個特定環(huán)節(jié)的企業(yè)拓展，且這個趨勢正在愈演愈烈創造更多。越來越明確的分工也讓整個行業(yè)看到了充分的效率提升空間宣講活動。效率有所提升不斷進步，成本自然就會有所下降。
此外豐富內涵，越來越精細(xì)的分工必然會激發(fā)企業(yè)不斷升級研發(fā)水平與生產(chǎn)工藝生產效率。舉個例子，在目前的實驗方法下適應性，為病人準(zhǔn)備T細(xì)胞需要數(shù)周時間節點，而且也很難衡量工程細(xì)胞的效果。而如果通過一種名為Strep-tagII的新合成蛋白標(biāo)記落地生根，就可以提高T細(xì)胞生產(chǎn)速度的特點，大大減少培養(yǎng)時間（原來需14-20天，改良后可縮短至5天甚至更短）有效保障，而且大數據，通過向T細(xì)胞受體的胞外域插入Strep標(biāo)簽，可以將抗癌CAR-T細(xì)胞的選擇純度提高到95%講實踐，而如果沒有Strep標(biāo)簽數字技術，CAR-T細(xì)胞的純度通常小于50%。高純度市場開拓、短時間意味著顯著提升的產(chǎn)率措施，也意味著成本的下降成為可能。

除了以上這些產(chǎn)業(yè)方面的改進(jìn)潛力之外要落實好，新靶點的開發(fā)緊密相關、新抗體的研發(fā)、CAR 分子的優(yōu)化等也都能夠在推動技術(shù)發(fā)展的同時先進技術，幫助降低療法的成本培訓。TCRT 雖然有著更高的技術(shù)壁壘，但因其在實體瘤方面的更佳表現(xiàn)深入，也必將在未來有更多產(chǎn)出效高。